Ammonaps (natriumfenylbutyraat)
Wij ondersteunen u om toegang te krijgen tot goedgekeurde geneesmiddelen die niet zijn goedgekeurd of beschikbaar zijn in het land waar u woont. Doe hieronder een aanvraag voor meer informatie.
Ammonaps (natriumfenylbutyraat) is een medicijn dat wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met ureumcyclusstoornissen.
Neurologen schrijven soms Ammonaps voor voor de off-labelbehandeling van mensen die lijden aan ALS.
Ziekte-indicaties
Amyotrofe laterale sclerose (ALS)
Fabrikant
Gebruik
Mondeling
Geneeskunde goedgekeurd door
-
Europees Medisch Agentschap (EMA)
-
Voedsel- en geneesmiddelenadministratie (FDA)
-
Therapeutische goederenadministratie (TGA)
Patiënten geholpen
- Meer dan 1,2 miljoen patiënten bereikt
- Meer dan 11.000 patiënten hielpen
- 13.000 geleverde medicijnen
- 100% succes leveren aan mensen in 85 landen
Veilig en zeker
Wij zijn geregistreerd bij het Ministerie van Volksgezondheid in Den Haag, als tussenpersoon, registratienummer: 6730 BEM en als groothandelaar, registratienummer: 16258 G.
Pakket
250 tabletten
Ons Patiënten Support Team zal u persoonlijk begeleiden op de weg.
Dr. Akshi Soedan
Patiëntenondersteuningsmanager
Maria Chironi
Patiëntenondersteuning
Onze patiënten delen hun verhalen
Lees meerWaarvoor dient Ammonaps (natriumfenylbutyraat)?
Ammonaps (natriumfenylbutyraat) is een aanvullende therapie die is geïndiceerd voor de chronische behandeling van ureumcyclusstoornissen waarbij sprake is van een tekort aan de enzymen carbamylfosfaatsynthetase, ornithine transcarbamylase of argininosuccinaatsynthetase.1
Het is aangegeven voor:1
- Vroegtijdige ziekte bij baby's die binnen de eerste 28 dagen na de geboorte een volledig gebrek aan een of meer van deze enzymen vertonen.
- Laattijdige ziekte bij patiënten die na de leeftijd van een maand een gedeeltelijk gebrek aan een enzym vertonen en hersenletsel hebben opgelopen door een hoog ammoniakgehalte in het bloed.
Het is verkrijgbaar in tabletvorm met elk 500 mg natriumfenylbutyraat.1
Hoe werkt Ammonaps (natriumfenylbutyraat)?
De ureumcyclus is een proces dat het lichaam helpt bij het verwijderen van afvalstikstof die wordt gemaakt van het afbreken van eiwitten die via de voeding worden geconsumeerd. Mensen met een ureumcyclusstoornis missen een gen dat hen helpt zich te ontdoen van dit afval. Als gevolg daarvan is er een ophoping van stikstof in de vorm van ammoniak, die zeer giftig is, vooral voor de hersenen.2,3
Natriumfenylbutyraat geeft het lichaam een alternatief: het kan zich binden aan stikstof en zo een stof vormen die via de urine uit het lichaam kan worden verwijderd.1
Daarnaast werkt natriumfenylbutyraat ook als een histon-deacetylaseremmer die de overleving van motorneuronen kan stimuleren. Om deze reden wordt het onderzocht voor gebruik bij de behandeling van amyotrofe laterale sclerose (ALS).4
Opmerking: Dit geneesmiddel is nog niet goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Neurologen schrijven soms Ammonaps (natriumfenylbutyraat) voor voor de off-label behandeling van mensen die lijden aan ALS.
Waar is Ammonaps (natriumfenylbutyraat) goedgekeurd?
Ammonaps (natriumfenylbutyraat) werd goedgekeurd voor de behandeling van ureumcyclusaandoeningen met tekortkomingen door:
- De Food and Drug Administration (FDA), USA, op 13 mei 1995, onder de merknaam Buphenyl.1
- Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Europa, op 8 december19995.
- De Therapeutic Goods Administration (TGA), Australië, op 19 mei 2017, onder de merknaam Pheburane.7
Houd er rekening mee dat dit geneesmiddel mogelijk ook in andere regio's is goedgekeurd dan de regio's die we hebben vermeld. Als u een vraag heeft over de goedkeuring in een specifiek land, neem dan gerust contact op met ons ondersteuningsteam.
Hoe wordt Ammonaps (natriumfenylbutyraat) genomen?
De dagelijkse dosering van Ammonaps (natriumfenylbutyraat) wordt berekend op basis van de proteïnetolerantie, het dieet en het lichaamsgewicht of het lichaamsoppervlak van de patiënt. Regelmatige bloedtests moeten worden uitgevoerd om de juiste dagelijkse dosis te bepalen.1,6
Tabletten dienen bij elke maaltijd (bijvoorbeeld drie tot zes keer per dag) in gelijk verdeelde doses oraal te worden ingenomen. Ammonaps (natriumfenylbutyraten) moeten met een grote hoeveelheid water worden ingenomen.1
Tabletten moeten worden genomen met een speciaal dieet dat weinig proteïnen bevat.1
Volledige informatie over de dosering en toediening van Ammonaps (natriumfenylbutyraat) kunt u vinden in de officiële voorschrijfinformatie in onze referentiesectie.1
Opmerking: Raadpleeg uw behandelend arts voor een gepersonaliseerde dosering.
Zijn er bijwerkingen of bijwerkingen van Ammonaps (natriumfenylbutyraat) bekend?
Veelvoorkomende bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen (≥20% van de patiënten) die in de voorschrijvingsinformatie worden vermeld, zijn:1
- Onregelmatige menstruatie (onregelmatige periodes)
- Amenorroe (afwezigheid van periodes)
- Te veel zuur in de lichaamsvloeistoffen (acidose)
- Lage bloedspiegels van albumine (hypoalbuminemie)
- Allergische reacties
Gebruik in een specifieke populatie
Het is nog niet bekend of Ammonaps (natriumfenylbutyraat) bij toediening aan een zwangere vrouw foetale schade kan veroorzaken. Vraag medisch advies voordat u dit geneesmiddel gebruikt.1
Voor een uitgebreide lijst van bijwerkingen en bijwerkingen verwijzen wij u naar de officiële voorschrijvingsinformatie.1,6
Referenties
1. 2. Volledige voorschrijvingsinformatie [FDA]: 2.Ammonaps (natriumfenylbutyraat) [PDF].
FDA, aangehaald op 16 oktober 2020.
2. 2. Ureumcyclusstoornis (UCD)
Cincinnati Children's Hospital Medical Center, aangehaald op 16 oktober 2020.
3. 3. Wat is de ureumcyclus?
Nieuws Medische Levenswetenschappen, geciteerd op 16 oktober 2020
4. 4. Fase 2 studie van natriumfenylbutyraat in ALS
Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., apr 2009
5. 5. Ammonaps (natriumfenylbutyraat)
EMA productoverzicht, geciteerd op 16 oktober 2020.
6. 6. Volledige voorschrijvingsinformatie [EMA]: Ammonaps (natriumfenylbutyraat) [PDF].
EMA, aangehaald op 16 oktober 2020.
7. 7. Natriumfenulbutyraat
Australisch openbaar beoordelingsrapport
Vier stappen om toegang te krijgen tot de medicijnen die u nodig heeft
Hoe en waar je Ammonaps kunt kopen: U kunt Ammonaps bestellen bij TheSocialMedwork als het medicijn niet is goedgekeurd of niet beschikbaar is in uw land.
-
Stap 1
U stuurt een aanvraag voor uw medicijn online
Dien een verzoek in voor een specifiek geneesmiddel, of een algemeen verzoek, en uw Patient Support Manager zal binnen 24 uur contact met u opnemen. Zij zullen er zijn om u te ondersteunen en te begeleiden in hoe dan ook mogelijk om u te helpen bij het verkrijgen van het medicijn dat u nodig heeft.
-
Stap 2
Wij controleren uw recept en medische gegevens
Omdat we patiënten helpen om toegang te krijgen tot medicijnen die niet beschikbaar zijn in hun eigen land, is onze eerste stap om te controleren of het medicijn dat u nodig heeft op dit moment niet beschikbaar is in uw eigen land. Vervolgens controleren we ook of u een recept van een arts in uw eigen land heeft voor het medicijn dat u nodig heeft.
-
Stap 3
Wij leveren uw medicijn.
Zodra we uw recept en medische gegevens hebben geverifieerd, zal ons deskundige sourcing team samenwerken met ons wereldwijde netwerk van leveranciers om de beste prijs voor u te vinden. Zodra we de laagst mogelijke kosten voor uw medicijn hebben gevonden, zullen we u een definitieve offerte ter goedkeuring voorleggen.
-
Stap 4
Wij leveren uw medicijn
Nadat u ons aanbod heeft geaccepteerd, zal ons ervaren logistieke team de verzending en het transport van uw medicijnen regelen. We zullen hard werken om u op de hoogte te houden bij elke stap onderweg en uw medicijnen snel en veilig bij u te krijgen. Tot op heden hebben we met succes pakketten geleverd aan meer dan 75 landen over de hele wereld.
Ureumcyclusstoornissen
De goedkeuringen van Ammonaps (natriumfenylbutyraat) door de Food and Drugs Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) waren gebaseerd op gegevens van een klinische studie waarbij 82 patiënten met ureumcyclusstoornissen betrokken waren die met natriumfenylbutyraat werden behandeld. Patiënten hadden nog niet eerder andere behandelingen voor hun ziekte gekregen.1
Resultaten
Het belangrijkste resultaat van de effectiviteit was de overleving van de patiënt. De studie meet ook het aantal hyperammonaemische episodes (periodes van zeer hoge ammoniakspiegels in het bloed), de cognitieve ontwikkeling (ontwikkeling van het vermogen om te denken, te leren en zich te herinneren), de groei en de ammoniak- en glutamine-spiegels in het bloed.1
Amyotrofe laterale sclerose (ALS)
De effecten van natriumfenylbutyraat, alleen of in combinatie met andere geneesmiddelen, op ALS-patiënten zijn onderzocht in verschillende klinische studies.2,3
Opmerking: natriumfenylbutyraat is nog niet goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Neurologen schrijven soms Ammonaps voor voor de off-label behandeling van mensen die lijden aan ALS.
In een fase 2-studie (NCT00107770), waarbij 40 ALS-patiënten betrokken waren, werd de veiligheid van natriumfenylbutyraten onderzocht. De patiënten kregen gedurende 20 weken natriumfenylbutyraat toegediend.2
In de fase 2 CENTAUR-studie (NCT03127514) is de werkzaamheid van natriumfenylbutyraat (PB) in combinatie met taurursodiol (TUDCA) onderzocht. In de studie werden 89 deelnemers willekeurig toegewezen om gedurende 24 weken tweemaal per dag 3g PB en 1g TUDCA te ontvangen, terwijl 48 deelnemers een placebo kregen.3 De meeste deelnemers (77%) van de studie kregen een goedgekeurde ALS-therapie (riluzole, edaravone, of beide) tijdens en/of voor het begin van de studie.4
90 patiënten van de CENTAUR-studie hebben deelgenomen aan de open-label-verlengingsstudie om PB/TUDCA te ontvangen voor een periode tot 30 maanden.5
Resultaten
De belangrijkste uitkomstmaatstaf van de fase 2-proef was verdraagzaamheid.2 Het onderzoek toonde aan dat natriumfenylbutyraat goed werd verdragen.6
Het belangrijkste resultaat van het CENTAUR-onderzoek was de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) score (die varieert van 0 tot 48, met hogere scores die duiden op een betere functie).3 Resultaten toonden aan dat de PB/TUDCA-behandeling zowel functionele als overlevingsvoordelen heeft bij ALS in vergelijking met placebo.4,5
Patiënten die de placebo kregen, daalden met ±1,66 punten per maand. Patiënten die PB/TUDCA kregen, daalden met 1,24 punten (een verschil van 0,42 punten of een vertraging van 25% van de progressiegraad). Na 24 weken behandeling bedroeg het absolute gemiddelde verschil ALSFRS-R tussen de behandelingsgroepen 2,3 punten.4 Analyses toonden aan dat het behandelingseffect onafhankelijk was van het feit of een patiënt tijdens en/of voor aanvang van de studie ook met goedgekeurde ALS-therapieën werd behandeld.4
De resultaten van de open-labelverlenging toonden aan dat deelnemers die PB/TUDCA kregen aanzienlijk langer leefden dan deelnemers aan placebo (25 maanden vs. 18,5 maanden of een 44% lager risico op overlijden). Na 2 jaar was ±51,6% van de patiënten die PB/TUDCA kregen nog in leven, vergeleken met 33,9% van de patiënten in de placebogroep.5
Zie de samenvatting van de productkenmerken hieronder en in het resource-gedeelte voor uitgebreide informatie over de veiligheid en effectiviteit van Ammonaps (natriumfenylbutyraat) voor de goedgekeurde indicatie.1
Referenties
1. 1. Ammonaps (natriumfenylbutyraat)
EMA productoverzicht, geciteerd op 16 oktober 2020.
2. 2. Veiligheidsstudie van Orale Natrium Fenylbutyraten bij proefpersonen met ALS (Amyotrofe Lateraal Sclerose)
Klinische proef NCT00107770, geciteerd op 20 oktober 2020.
3. 3. AMX0035 in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS) (CENTAUR)
Klinische proef CENTAUR (NCT03127514), aangehaald op 20 oktober 2020.
4. 4. Proef met natriumfenylbutyraat-taurursodiol voor amyotrofe laterale sclerose
Paganoni S., NEJM, 3 september 2020.
5. 5. Overleving op lange termijn van de deelnemers aan de CENTAUR-proef met natriumfenylbutyraat-taurursodiol in ALS
Paganoni S., Muscle & Nerve, 16 oktober 2020
6. 6. Fase 2 studie van natriumfenylbutyraat in ALS
Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., apr 2009
Verzending op kamertemperatuur
Voor deze medicatie geldt de standaardverzending. Dit betekent dat een constante kamertemperatuur van 15 tot 25°C wordt aangehouden tijdens het transport.
Uw bestelling wordt door onze partner-koeriers, zoals DHL, UPS en gespecialiseerde cold chain-koeriers, naar u verzonden. Als u wilt dat uw bestelling door een specifieke koerier wordt verzonden, laat het ons dan weten wanneer u de bestelling plaatst.
Onze standaard levertijd varieert van 5 tot 10 werkdagen.
De verzendkosten zijn afhankelijk van het medicijn en het land van bestemming. Na het maken van een aanvraag ontvangt u een gedetailleerde offerte waarin de verzendkosten zijn opgenomen.
U kunt uw medicijnen ook afhalen bij onze partnerapotheek in Amsterdam of onze partnerapotheek in Luxemburg nadat de bestelling is betaald.
Beoordelingen van patiënten
"Ik wil iedereen aanraden om met deze organisatie te werken. Ze zijn betrouwbaar, eerlijk, stipt en doen alles om aan uw behoeften te voldoen..."
"Dr. Aysen Simsek en haar team boden hulp in een zeer moeilijke tijd. Ik waardeer hun snelle, efficiënte en professionele houding, evenals hun geduld en uitstekende klantenservice..."
"Ik raad TheSocialMedwork ten zeerste aan. Ze hebben me met open armen ontvangen toen ik naar hun kantoor in Amsterdam ging. Ik zat in een zeer moeilijke situatie met een strak schema, en hun geweldige teamleden..."
We worden hoog gewaardeerd door onze patiënten
Over ons
Wij zijn TheSocialMedwork, een geregistreerde medische tussenpersoon die u helpt toegang te krijgen tot elders goedgekeurde geneesmiddelen, ongeacht waar u woont. Tot nu toe hebben we patiënten in meer dan 80 landen geholpen om toegang te krijgen tot duizenden levensverbeterende medicijnen.
Meer informatieOver ons
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de hier verstrekte informatie juist, actueel en volledig is, maar daar wordt geen garantie voor gegeven. Geneesmiddeleninformatie die hierin is opgenomen, kan tijdgevoelig zijn. Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald geneesmiddel of een combinatie daarvan mag op geen enkele wijze worden geïnterpreteerd als een aanwijzing dat het geneesmiddel of de combinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Raadpleeg altijd uw behandelend arts voordat u met een behandeling begint.
