Weer een hoog prijskaartje voor behandeling van Duchenne spierdystrofie

Laatst bijgewerkt: 30 juni 2021

PTC Therapeutics kondigt de lancering aan van Emflaza voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) in de komende weken, met een verwachte nettoprijs van $35.000.

De goedkeuring

Eerder dit jaar heeft de FDA Emflaza goedgekeurd, een geneesmiddel voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame genetische aandoening die progressieve spierafbraak en zwakte veroorzaakt.¹De behandeling tegen DMD, gewoonlijk aangeduid met de generische naam deflazacort heeft aangetoond de beweging te verlengen en de hart- en ademhalingsfunctie te behouden.²Helaas is door recente prijscontroverses, zoals eerder besproken door everyone.org, het geneesmiddel dat gebruikt wordt om kinderen ouder dan vijf jaar met DMD te behandelen, nog niet beschikbaar gesteld aan het publiek.

De prijsstelling

Emflaza is sinds zijn goedkeuring nooit om controverse verlegen geweest. De goedkeuring werd verleend aan Marathon Pharmaceuticals, dat een enorm opgeblazen prijskaartje hing aan een geneesmiddel dat buiten de VS als generiek geneesmiddel verkrijgbaar was tegen een kostprijs van ongeveer $1000 per jaar. Dit leidde tot een hevige prijzenslag waarbij een bombardement van klachten van patiënten, families en wetgevers kwam, over de geplande groothandelsprijs van 89.000 dollar. Er volgden geschillen toen Marathon het geneesmiddel vervolgens verkocht aan PTC Therapeutics3, wat leidde tot een aanvullend onderzoek van het Amerikaanse Congres door de Amerikaanse senator Bernie Sanders en afgevaardigde Elijah Cummings.

De overname door PTC Therapeutics wekte weer enige hoop bij degenen die met DMD te maken hebben, in de verwachting dat het geneesmiddel sneller beschikbaar zou komen, en tegen een lagere prijs. Vorige week kondigde PTC aan dat Emflaza binnen een aantal weken beschikbaar zal komen4 , maar het nieuws kon de bezorgdheid over de kosten niet wegnemen, aangezien de prijs hoog blijft met een jaarlijkse nettoprijs van $35.000, een kostprijs die 35 keer hoger ligt dan de prijs in het buitenland.

De uitkomst

Volgens een recent artikel van The Wall Street Journalwerd de vage prijsverklaring aangekondigd tijdens een conferentiegesprek met analisten, waarbij enige controverse ontstond over het gewicht van patiënten. De voorschrijfinstructies van de FDA laten een directe correlatie zien tussen het gewicht van patiënten en de dosering, wat aangeeft dat de kosten van de behandeling hoger kunnen zijn voor degenen die meer wegen.⁵ Volgens het artikel meent een woordvoerder van PTC echter dat de prijsstelling niet zal worden beïnvloed door het gewicht van de patiënten.

In een brief aan de Duchenne-families erkent PTC de ongerustheid van de families over de betaalbaarheid van en toegang tot Emflaza. In reactie hierop hebben zij verklaard Emflaza te willen verstrekken aan alle Duchenne-patiënten die daarvoor in aanmerking komen, ongeacht hun verzekeringsstatus of -type, en hebben zij een proces ontwikkeld zodat patiënten naadloos toegang hebben tot de juiste service".

De meeste farmaceutische bedrijven zullen aanvoeren dat de hoge prijs van nieuwe geneesmiddelen, vooral voor zeldzame ziekten, noodzakelijk is om de ontwikkelingskosten en de omvang van de markt goed te maken. Maar PTC zal het moeilijk hebben om deze prijs te rechtvaardigen aangezien het geneesmiddel volledig ontwikkeld was en goedkeuring in de VS had toen het van Marathon werd overgenomen. PTC heeft niet bekendgemaakt hoe het de nettoprijs heeft bepaald, een term die wordt gebruikt om de inkomsten aan te duiden die het ontvangt na bijstandsuitkering voor mensen zonder verzekering.

Het is niet duidelijk of Emflaza op grote schaal door Amerikaanse verzekeraars zal worden gedekt.

De Toekomst

In de afgelopen maanden zijn we getuige geweest van soortgelijke prijsgeschillen, zoals de recente goedkeuring door de FDA van edaravone voor de behandeling van ALS - tegen een prijs die vier keer hoger ligt dan buiten de VS.

Betaalbaarheid van en toegang tot de nieuwste geneesmiddelen is nu een wereldwijde zorg, en deze kwesties hebben directe gevolgen voor onze patiënten, vrienden en familie. Sjaak Vink, CEO van everyone.org, heeft verklaard dat "hoewel het doel duidelijk is, de weg dat niet is. Een stap in de goede richting is echter om namens onze patiënten onze standpunten over de prijsstelling kenbaar te maken, want alleen door een gedeeld begrip van eerlijke prijzen kunnen we ons doel bereiken, namelijk betaalbare toegang tot geneesmiddelen voor iedereen, ook voor die in de VS."