Nieuwe spierdystrofiebehandelingen 2021



Artikel laatst bijgewerkt op 4/1/2021

Wat is spierdystrofie (MD)?


Musculaire Dystrofie (MD) verwijst naar een groep van meer dan 30 erfelijke genetische en progressieve ziekten die worden veroorzaakt door een mutatie in de genen van een persoon. De verschillende soorten MD variëren in tekenen, symptomen en beïnvloeden specifieke spiergroepen. Sommige soorten MD zijn zichtbaar in de kindertijd, terwijl andere kunnen verschijnen op middelbare leeftijd of volwassenheid.1

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is de meest voorkomende neuromusculaire aandoening, die tot 1/3600 mannelijke geboorten wereldwijd treft. Er is momenteel geen geneesmiddel voor Duchenne Spier Dystrofie (DMD) bekend. De behandeling is gericht op het beheersen van de symptomen om de kwaliteit van leven te verbeteren. 2


Hoe wordt spierdystrofie (MD) behandeld?


Er zijn verschillende goedgekeurde Musculaire Dystrofie (MD) medicijnen beschikbaar, afhankelijk van de vorm van de ziekte. Hier zijn er enkele van:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) is een antisense therapie geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) met een bevestigd tekort aan het dystrofine gen dat vatbaar is voor exon 53 overslaande therapie.

Viltepso (viltolarsen) werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die vatbaar zijn voor exon 53 overslaande therapie door:

  • De Food and Drug Administration (FDA), VS op 12 augustus 2020.
  • Het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) onder de naam Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, 25 maart 2020.

De FDA heeft Viltepso versneld goedgekeurd, en heeft het voorzien van Priority Review, Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease aanwijzingen.

Het PMDA heeft Viltolarsen met de aanduiding "Sakigake" (d.w.z. de Japanse versie van de "Breakthrough Therapy Designation"), de aanduiding "Orphan Disease" en de aanduiding "Conditional Early Approval System" (Voorwaardelijk Vroegtijdig Goedkeuringssysteem) toegekend.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) is een antisense nucleotide geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten die een bevestigde mutatie van het DMD-gen hebben die vatbaar is voor exon 53 overslaan.

Vyondys 53 (golodirsen) is op 12 december 2019 door de Food and Drug Administration (FDA), USA, goedgekeurd voor de behandeling van DMD-patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen dat vatbaar is voor exon 53 overslaan.

De FDA heeft Vyondys 53 (golodirsen) goedgekeurd onder versnelde goedkeuring.


Als u probeert toegang te krijgen tot een Spier Dystrofie behandeling die is goedgekeurd buiten het land waar u woont, kunnen we u misschien helpen met de hulp van uw behandelende arts. U kunt hieronder meer lezen over de medicijnen die we u kunnen helpen toegang te krijgen en de prijs ervan:




Waarom behandelingen voor spierdystrofie (MD) kopen met TheSocialMedwork?


TheSocialMedwork is in Den Haag geregistreerd bij het Ministerie van Volksgezondheid (registratienummer 6730 BEM) als zelfstandig medicijnbemiddelaar. We hebben patiënten uit meer dan 85 landen geholpen om toegang te krijgen tot onder andere duizenden medicijnen. Met een recept van uw behandelend arts kunt u rekenen op ons deskundige team om u veilig en legaal te begeleiden bij de toegang tot medicijnen voor spierdystrofie (MD). Als u of iemand die u kent toegang zoekt tot een medicijn dat nog niet is goedgekeurd waar hij of zij woont, kunnen wij u ondersteunen. Neem contact met ons op voor meer informatie.


Referenties:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Disclaimer: Dit artikel is niet bedoeld om de zorg van uw behandelend arts te beïnvloeden of te beïnvloeden. Breng geen wijzigingen aan in uw behandeling zonder eerst met uw zorgverlener te overleggen. Dit artikel is niet bedoeld om een diagnose te stellen of een ziekte te behandelen of om de behandelingsmogelijkheden te beïnvloeden. TheSocialMedwork is zo zorgvuldig mogelijk in het samenstellen en actualiseren van de informatie op deze pagina. TheSocialMedwork staat echter niet in voor de juistheid en volledigheid van de informatie op deze pagina.