Nieuw goedgekeurde geneesmiddelen voor Cystic Fibrosis

Cystische fibrose is een zeldzame, levensbedreigende genetische aandoening die wereldwijd meer dan 70.000 mensen treft. Het wordt veroorzaakt door een mutatie van het CFTR-gen, dat het transport van zout en water in het lichaam regelt. De CFTR-mutatie laat te veel zout en water toe in de cellen. Dit resulteert in een ophoping van dik, kleverig slijm in de buizen en gangen van het lichaam. Deze verstoppingen beschadigen de longen, het spijsverteringsstelsel en andere organen. Deze symptomen beginnen in de vroege kinderjaren en omvatten aanhoudende hoest, terugkerende borst- en longinfecties en een slechte gewichtstoename.

Er zijn vandaag de dag verschillende behandelingen die helpen bij de behandeling van Cystic Fibrosis. Het nieuwste goedgekeurde geneesmiddel voor Cystic Fibrosis door het Europees Medisch Agentschap (EMA) is Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

De goedkeuring van Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) door het EMA in augustus 2020 komt na de goedkeuring van Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) in oktober 2019. 

Hier is een overzicht van elk geneesmiddel om u en uw arts te helpen bij het nemen van een beslissing over de behandeling van Cystic Fibrosis: 

 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Op 21 oktober 2019 werd Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA), USA, voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met bepaalde vormen van taaislijmziekte (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) is een combinatie van ivacaftor, tezacaftor en elexacaftor geïndiceerd voor de behandeling van taaislijmziekte (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie hebben in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gen. Het is beschikbaar in co-packaged fixed-dose combinatietabletten met elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg en ivacaftor 75 mg, en tabletten met ivacaftor 150 mg. 

Trikafta-illustratie

 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Op 21 augustus 2020 heeft Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) een EMA-vergunning voor het in de handel brengen gekregen die in de hele EU geldig is voor gebruik in combinatie met Kalydeco (ivacaftor) voor de behandeling van personen van 12 jaar en ouder met bepaalde vormen van taaislijmziekte (CF).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd in een combinatieschema met ivacaftor 150 mg tabletten (niet inbegrepen in de verpakking) voor de behandeling van taaislijmziekte (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie hebben in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gen. Het is beschikbaar als combinatietabletten met vaste dosering die elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg en ivacaftor 75 mg bevatten.

Kaftrio Illustratie

 

 

U kunt de volledige geneesmiddeleninfographic hier downloaden. 

 

Als u of iemand die u kent toegang zoekt tot Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) of Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) in combinatie met Kalydeco, kunnen wij u helpen. 

Neem contact op met ons Patiënten Support Team voor meer informatie.