Vergoedingsinformatie over Spinraza (nusinersen)

Spinraza (nusinersen) is geïndiceerd voor de behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met spinale spieratrofie (SMA). Het wordt om de paar maanden in het ruggenmergvocht geïnjecteerd en kost ongeveer €82.500 per 5 ml flacon voor één behandeling. In klinische studies is aangetoond dat de behandeling met dit geneesmiddel de voortgang van de ziekte vertraagt en de motorische functie verbetert.

Aangezien de symptomen van SMA in de loop van de tijd verergeren, is het belangrijk om zo snel mogelijk met de behandeling te beginnen om de motorische functie te behouden. Hoe langer het duurt voordat dit geneesmiddel is goedgekeurd of beschikbaar is, hoe slechter de toestand van de patiënt zal worden. Deze therapie wordt toegediend zolang de patiënt op de behandeling reageert. Gezien het feit dat de meest voorkomende soorten SMA bij zuigelingen voorkomen en een levenslange aandoening zijn, is het voor veel gezinnen moeilijk om zich deze therapie te veroorloven zonder financiële steun.


Soorten ruggenmerg atrofie

Spinale spieratrofie (SMA) is een genetische ziekte die zwakte en spierverspilling veroorzaakt door het verlies van zenuwcellen, motorneuronen genaamd, die de beweging controleren. Verschillende soorten SMA worden geclassificeerd op basis van veranderingen in een bepaald gen, de leeftijd van de patiënt bij het begin van de ziekte en de ernst van de spierzwakte.

SMA type 1: aanvang voor 6 maanden, meest voorkomende type
SMA type 2: aanvang tussen 6 en 18 maanden
SMA type 3: in het algemeen milder, aanvang is meestal laat, maar kan al op 12 maanden

-type 3a: aanvang voor de leeftijd van 3 jaar
-type 3b: aanvang na 3 jaar en meestal langzamere progressie

SMA type 4: volwassen begin, meestal na 35 jaar, over het algemeen mildste en minst voorkomende

Om meer te weten te komen over de werking van deze ziekte, kunt u ons eerdere artikel Spinraza, het nieuwe medicijn voor ruggenmergatrofie, lezen.


Vergoeding

Spinraza (nusinersen) wordt geproduceerd door het farmaceutische bedrijf Biogen. In de meeste landen waar dit geneesmiddel is goedgekeurd, is het goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met type 1-3. Hoewel sommige landen Spinraza (nusinersen) hebben goedgekeurd, hebben ze het niet allemaal beschikbaar gesteld. Meer informatie over Spinraza (nusinersen) kunt u hier vinden.

Meestal moeten landen het medicijn eerst goedkeuren voordat het ministerie van Volksgezondheid de kwestie van de vergoeding aanpakt. Tot nu toe hebben meer dan 50 landen al ingestemd met de terugbetaling van dit geneesmiddel of zijn zij aan het onderhandelen over de terugbetaling ervan. De criteria voor vergoeding verschillen echter van land tot land, waarbij sommige landen een volledige vergoeding bieden voor alle SMA-types, terwijl andere landen bijvoorbeeld alleen patiënten met type I vergoeden.


Wordt Spinraza (nusinersen) in mijn land vergoed?

Als u meer wilt weten over de beschikbaarheid of de vergoeding in uw land, neem dan contact met ons op - ons ondersteuningsteam geeft u graag meer informatie.

In de gevallen waarin Spinraza (nusinersen) niet beschikbaar is via het lokale ministerie van Volksgezondheid (zelfs als een vergoeding wordt aangeboden), kan deze nog steeds worden verkregen via de Named Patient personal import basis die patiënten in dringende nood toegang geeft tot dit soort geneesmiddelen.

Om de verschillen in de manier waarop landen compensatie geven te illustreren, vindt u hieronder drie voorbeelden van landen waar Spinraza (nusinersen) wordt vergoed en beschikbaar is, vergoed maar niet beschikbaar is, en waar het niet wordt vergoed of beschikbaar is. Daarna volgt een uitgebreide lijst van landen en hun terugbetalingsstatus.


3 Landen waar Spinraza (nusinersen) wordt vergoed en beschikbaar is

Italië: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA van het type I, II en III; zonder leeftijdsgrenzen
Noorwegen: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA van het type I, II en IIIa; 0 tot 18 jaar
Nederland: toegang voor vergoeding; voor bepaalde groepen patiënten met SMA van het type I, II en IIIa.

-Type I, infantiel-onset: 0-6 maanden, gediagnosticeerd niet langer dan 26 weken voor aanvang van de behandeling
-Type II en IIIa, later begin: 6 tot 20 maanden, gediagnosticeerd niet langer dan 94 maanden voor aanvang van de behandeling
-Presymptomatische zuigelingen gediagnosticeerd op basis van genetische tests.


3 landen waar Spinraza (nusinersen) wordt vergoed, maar niet beschikbaar is

Roemenië: terugbetaalde toegang overeenkomstig het label (oktober 2018); voor patiënten die lijden aan 5q spinale spieratrofie (SMA)

-Op dit moment niet beschikbaar op de Roemeense markt, patiënten die op zoek zijn naar medicijnen in Italië

Kroatië: toegang voor vergoeding; voor patiënten met SMA-typen I, II en III; jonger dan 18 jaar; die niet worden beademd.

-Nietbeschikbaar via het Kroatische ziekenfonds (HZZO) dat hun universeel gezondheidszorgsysteem beheert.

Polen: toegang voor vergoeding; voor patiënten die lijden aan alle SMA-typen; zonder leeftijdsgrenzen

-Effectieve 1 januari 2019
-Ziekenhuizen die bezig zijn met het regelen van het papierwerk voordat medicijnleveringen kunnen worden gedaan.


3 landen waar Spinraza (nusinersen) niet wordt vergoed en niet beschikbaar is

Brazilië: voorstel voor terugbetaling geweigerd

-Volgens het Secretária de Vigilância em Saúde, het Braziliaanse Ministerie van Volksgezondheid, is Spinraza (nusinersen) goedgekeurd, maar niet beschikbaar via een gebrek aan duidelijke positieve resultaten
-Patiënten betalen momenteel de volledige prijs voor geneesmiddelen of kiezen ervoor om het Braziliaanse Ministerie van Volksgezondheid aan te klagen om de kosten te splitsen.

Verenigd Koninkrijk: wordt niet door de NHS vergoed, behalve in Schotland voor SMA type I.

-Het Scottish Medicines Consortium overweegt een ruimer gebruik in zijn recentelijk opgerichte categorie "ultra-weesbehandelingen".

Turkije: onderhandelingen over terugbetaling aan de gang

-Vroegtijdige toegang tot het programma voor patiënten met SMA type I; die niet worden beademd.



Volledige vergoeding

De volgende landen bieden toegang tot terugbetaling in overeenstemming met het label - 5q spinale spieratrofie (SMA), of meer.

Oostenrijk
België

Tsjechië
Duitsland

Japan
Luxemburg

Polen
Roemenië

Voorwaardelijke vergoeding

Deze landen hebben terugbetalingsbeperkingen op basis van leeftijd, type SMA of andere criteria.

Australië
Kroatië
Cyprus
Denemarken
Finland

Frankrijk
Griekenland
Hongarije
IJsland
Israël

Italië
Nederland
Noorwegen
Schotland
Slowakije

Slovenië
Spanje
Zweden
Zwitserland
USA

Geen vergoeding - onderhandelingen of voorbereidingen aan de gang

Op dit moment zijn er in deze landen geen restituties beschikbaar, in sommige gevallen zijn er onderhandelingen over de vergoeding aan de gang.

Algerije
Brazilië
Bulgarije
Canada
Chili
China
Engeland

Estland
Ierland
Koeweit
Letland
Litouwen
Macedonië
Mexico

Montenegro
Nieuw-Zeeland
Noord-Ierland
Oman
Portugal
Qatar
Rusland.

Saoedi-Arabië
Zuid-Korea
Taiwan
Turkije
Oekraïne
Verenigde Arabische Emiraten
Wales

Geen vergoeding

In deze landen zijn momenteel geen restituties beschikbaar.

Argentinië
Colombia
India
Jordanië

Nigeria
Pakistan
Peru
Filippijnen

Egypte
Iran
Uruguay
Zuid-Afrika


...alle andere landen

*Tabel gebaseerd op informatie van SMA Support UK
**Alle informatie in dit artikel is actueel op het moment van schrijven, naar ons beste vermogen. Neem contact met ons op voor de laatste updates.



Extra bronnen

  1. Spinraza (nusinersen). Officiële website.
  2. SMA Types. SMA News Today. Toegang tot december 2018.
  3. FDA keurt SPINRAZA™ (nusinersen) van Biogen goed, de eerste behandeling voor Spinale Musculaire Atrofie. Biogen, dec 2016. Toegang tot december 2018.
  4. Biogenenperspectief op innovatieve prijsstelling & contractering [PDF]. SMA Support UK. Toegang tot december 2018.
  5. Biogen SMA Community Update UK oktober 2018 [PDF]. SMA Support UK.Accessed december 2018.