Het zien van oranje: een snelle recapitulatie van 2017
Laatst bijgewerkt: 10 maart 2021
U kunt legaal toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen, zelfs als ze in uw land niet zijn goedgekeurd.
Meer informatie
Een baanbrekend jaar om patiënten toegang te geven tot de nieuwste goedgekeurde geneesmiddelen
Vorige week hadden we onze driemaandelijkse planningsdag. Omdat het onze eerste was voor het nieuwe jaar, namen we een moment om terug te kijken op 2017 - en wat een jaar was het!
Het belangrijkste voor ons was echter het aantal patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS) dat wij konden helpen bij de toegang tot en de aankoop van edaravone, een behandeling waarvan is aangetoond dat zij de achteruitgang van het functieverlies vertraagt. Het was de eerste keer in meer dan twee decennia dat de FDA een geneesmiddel Radicava had goedgekeurd voor deze verwoestende dodelijke ziekte. Aangezien de resultaten van klinische proeven erop leken te wijzen dat de behandeling doeltreffender zou zijn bij een vroeger begin van de ziekte, wilden patiënten van over de hele wereld het begrijpelijkerwijs zo snel mogelijk in handen krijgen. Gelukkig hadden we al een vertrouwde manier om edaravone te bemachtigen en te leveren vanuit Japan, waar het al twee jaar verkrijgbaar was (geproduceerd door hetzelfde farmaceutische bedrijf en onder de marktnaam 'Radicut'). Wij konden het binnen enkele weken naar ALS-patiënten over de hele wereld verzenden, voor bijna een kwart van de prijs op de Amerikaanse markt. Onze telefoonlijn voor patiëntenondersteuning kreeg het erg druk! Het waren een paar hectische maanden, en we zouden het niet anders gewild hebben.
ALS was voor ons van bijzonder belang op een persoonlijke noot. Al onze drie medeoprichters hebben een nauwe band met de ziekte. Bernard Muller is zelf ALS-patiënt, terwijl Jamie Heywood's broer Stephen in 2006 op 37-jarige leeftijd aan de ziekte is overleden; Sjaak Vink verloor in oktober een goede vriend, Garmt van Soest, aan de ziekte. Er is nog steeds geen genezing voor deze vreselijke ziekte, maar u kunt er zeker van zijn dat zodra die er wel is, wij er alles aan zullen doen om patiënten te helpen er wereldwijd direct toegang toe te krijgen.
In 2017 hebben we meer patiënten dan ooit geholpen - niet alleen mensen met ALS, maar ook multiple sclerose, epilepsie, verschillende soorten kanker en andere neurologische aandoeningen - mensen die anders moeilijk toegang zouden hebben gekregen tot broodnodige nieuwe geneesmiddelen. We hebben nu medicijnen geleverd aan patiënten en artsen in 53 landen.
Aan onze partners, investeerders, vrienden en familie - bedankt voor jullie steun aan onze missie en het delen van jullie verhalen. We hadden het niet zonder jullie kunnen doen. We lezen alle brieven en commentaren die we van jullie ontvangen, en wilden er een delen van een familielid van een patiënt, want het zijn berichten zoals deze van patiënten die het allemaal de moeite waard maken:
"Mijn vader is erg zwak vanwege de bijwerkingen van het medicijn, maar hij is in orde, Godzijdank. Zijn aantal witte bloedcellen is gedaald van 190.000 aan het begin van de behandeling tot 10.000 vandaag!!! Hij zou volgende week uit het ziekenhuis ontslagen moeten worden :) De dokters en wij zijn zo blij en hoopvol."
We hebben een aantal spannende ontwikkelingen die we graag met u willen delen, waaronder nieuwe medicijnen, nieuwe partnerschappen, meer ondersteuning voor patiënten en meer middelen. We hopen dat 2018 een nog groter en gedurfder jaar wordt, terwijl we onze missie voortzetten om de toegang tot de beste medicijnen tegen een betaalbare prijs te verbeteren... kom maar op!
