amyloïdose

Vyndaqel (tafamidis) is nu goedgekeurd in de VS nadat uit onderzoek bleek dat de overlevingskans is toegenomen en de ziekenhuisopnameduur als gevolg van hartgerelateerde problemen is verminderd.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.