De prijscontroverse rond de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD)

De laatste gebeurtenissen rond de prijsstelling van een Duchenne spierdystrofiebehandeling (DMD)

het witte huis

In de Verenigde Staten werd een algemeen voorgeschreven geneesmiddel dat in landen als het Verenigd Koninkrijk en Duitsland wordt gebruikt voor de behandeling van de ziekte Duchenne spierdystrofie (DMD), vorige maand door de FDA goedgekeurd voor gebruik. Het medicijn, dat gewoonlijk wordt aangeduid met de generieke naam deflazacort, werd goedgekeurd met een kostprijs van $89.000 per jaar onder de nieuwe naam Emflaza, een 90-voudige stijging ten opzichte van de prijzen buiten de VS van ongeveer $1000. De FDA-goedkeuringonder de wet op weesgeneesmiddelen, die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten aanmoedigt, heeft het farmaceutisch bedrijf een zeven jaar durend monopolie op de DMD-indicatie voor deflazacort mogelijk gemaakt, ook al is het geneesmiddel in andere landen al lang als generiek verkrijgbaar. Na een intense terugslag, het bedrijf verkocht het medicijn vervolgens aan PTC Therapeutics.

De Amerikaanse farmareuzen Marathon Pharmaceuticals, die verantwoordelijk waren voor deze aanzienlijke prijsstijging, brachten wijdverspreide bezorgdheid teweeg bij degenen die verbonden zijn aan DMD, een chronische degeneratieve spierstoornis die vooral jonge jongens treft. Als gevolg daarvan heeft het farmaceutisch bedrijf de uitrol tijdelijk opgeschort, slechts vier dagen na de aankondiging ervan, om "aan ontmoetingen met de leiders van de Duchenne-gemeenschap en leg onze commercialiseringsplannen uit, bekijk hun zorgen, bespreek alle opties en ga verder met de commercialisering op basis van het daaruit voortvloeiende actieplan".

Voor patiënten met DMD, een chronische degeneratieve spierstoornis die ongeveer één op de 3600 pasgeboren jongens wereldwijd treft1, is de deflazacort ook wel bekend als Calcortheeft laten zien dat het de beweging verlengt en de hart- en ademhalingsfunctie in stand houdt. Het is het meest voorgeschreven off label voor de behandeling van DMD, en de meest gebruikte DMD-behandeling in landen als Canada2.

medicatie

"Hoewel deze stimulansen zoals de 'Orphan Drug Act' en 'priority review vouchers' terecht bestaan om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te verbeteren, kan men niet anders dan denken dat ze worden uitgebuit wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat, en tegen een fractie van de prijs".

De aandacht werd vervolgens wereldwijd verspreid, wat leidde tot de betrokkenheid van een Amerikaans congresonderzoek over niet alleen de prijsbeslissingen van Marathon, maar ook de goedkeuring van de FDA voor de drug. De Amerikaanse senator Bernie Sanders en vertegenwoordiger Elijah Cummings uitten in een formele brief aan de FDA hun bezorgdheid over beslissingen die werden genomen op basis van onderzoek dat jaren geleden werd uitgevoerd. "We schrijven om onze bezorgdheid te uiten en informatie te vragen over de ongewone omstandigheden rond de recente goedkeuring van een merknaamversie van de meer dan 20 jaar oude drug, deflazacort," verklaarden Sanders en Cummings in hun gezamenlijke brief.

Het extra scoren van een 'priority review voucher' leidde tot verdere onrust over het motief van de Marathon voor de prijsstijging. Met de voucher kunnen bedrijven die goedkeuring krijgen voor pediatrische weesgeneesmiddelen sneller goedkeuring krijgen voor een ander geneesmiddel dat in de pijplijn zit. Marathon kan de voucher voor zichzelf gebruiken of verkopen aan een ander bedrijf. Van deze bonnen is bekend dat ze tot 350 miljoen dollar opleveren.

Sjaak Vink, oprichter en CEO van TheSocialMedwork, heeft verklaard dat "hoewel deze stimulansen zoals de 'Orphan Drug Act' en 'priority review vouchers' terecht bestaan om nieuwe behandelingen voor zeldzame kinderziekten te verbeteren, kan men niet anders dan denken dat ze worden uitgebuit wanneer ze worden geassocieerd met een geneesmiddel dat al tientallen jaren bestaat, en tegen een fractie van de prijs".

Om verdere speculatie toe te voegen, kondigde Marathon de verkoop van de drug aan PTC Therapeutics aan, voor $140 miljoen in contant geld en voorraad vooraf, samen met een $50 miljoen verkoopbonus. Bovendien zal PTC worden vereist om Marathon een jaarlijkse op verkoop gebaseerde betaling vanaf 2018 te betalen.

PTC die binnen de DMD gemeenschap bekend zijn vanwege hun Duchenne behandelingsmiddel genaamd Translarna, moeten nog bekendmaken hoeveel ze gaan vragen voor Emflaza. PTC verklaarde dat hun doel is "ervoor te zorgen dat Emflaza wordt bestudeerd, begrepen en beschikbaar is voor elke Duchenne-patiënt die het nodig heeft, en we hebben vastgesteld dat deze transactie de beste manier is om ervoor te zorgen dat dit zal gebeuren".

jongen in een rolstoel die speelt

Volgens een in 2015 door de Centra voor Ziektebeheersing en Preventie gepresenteerd bevolkingsonderzoek namen ongeveer 2 op de 10 (22%) DMD-patiënten deflazacort3. In de afgelopen jaren heeft de FDA DMD-patiënten toegestaan het geneesmiddel te importeren. Er moet op worden gewezen, zoals Senator Tom Cotton deed toen hij het Amerikaanse congres toesprak, dat veel mensen met DMD blij zijn met de goedkeuring van de FDA, aangezien nu verzekeringsmaatschappijen de kosten kunnen dekken - wat aangeeft dat gezinnen met een lagere inkomensachtergrond nu toegang zullen hebben tot het medicijn.

Of dit het geval is en de toegang tot deflazacort zal verbeteren, moet nog blijken. Wat wel duidelijk is, is een toename van de negatieve houding van het publiek ten opzichte van een industrie die toch al wanhopig op zoek is naar acceptatie en geloofwaardigheid. Terwijl de wereld wacht op de prijsaankondiging van PTC Therapeutics, heeft de goedkeuring van de FDA en de daaropvolgende prijsstelling van deflazacort onbedoeld tot verwarring en kritiek geleid. TheSocialMedwork, een echte kopersclub voor patiënten, werd opgericht om gezinnen en patiënten die mogelijk worden getroffen door de beperkingen van de goedkeuring en de prijsstelling, te helpen toegang te krijgen tot effectieve behandelingen tegen de best mogelijke prijzen. Het is via sociale ondernemingen zoals TheSocialMedwork dat patiënten die in de voorhoede zijn van deze complexe goedkeuringskwesties, de meest recente informatie en toegang tot zowel innovatieve als effectieve geneesmiddelen tegen de best mogelijke prijzen krijgen.

Meer informatie over de behandeling van Duchenne spierdystrofie vindt u op onze Duchenne spierdystrofie-informatiepagina.


Referenties

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne spierdystrofie: van diagnose tot therapie. Moleculen. 2015 7; 20 okt(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. 3. De Canadese ervaring met langdurige deflazacortbehandeling in Duchenne spierdystrofie. Acta Myol. 2012 Mei;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. 4. Corticosteroïdenbehandelingen bij mannen met Duchenne spierdystrofie: Behandelingsduur en tijd tot verlies van ambulance. J Kind Neurol. 2015 Sept.;30(10): 1275-80.