Waar is Ketas (ibudilast) goedgekeurd?

Ketas (ibudilast) werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met bronchiale astma en cerebrovasculaire aandoeningen door: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan, mei 1989.

Ibudilast kreeg een aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) van het Europees Medisch Agentschap (EMA), Europese Unie, op 12 december 2016 en van de Food and Drug Administration (FDA), VS, op 10 juni 2016. Opmerking: Dit betekent dat het geneesmiddel niet is goedgekeurd door het EMA of de FDA, maar vanwege de ernst van de aandoening, het ontbreken van alternatieven voor diagnose, preventie of behandeling of de zeldzaamheid van de aandoening, wordt het geneesmiddel door de regelgevende instanties met speciale zorg behandeld.

Klinische studies

Cerebrovasculaire aandoeningen

De goedkeuring door het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan, van Ketas (ibudilast) voor cerebrovasculaire aandoeningen, in het bijzonder de verbetering van duizeligheid bij patiënten met de gevolgen van een herseninfarct, was gebaseerd op een dubbelblind klinisch onderzoek

In deze studie werd dit product of een placebo aan patiënten gegeven gedurende 8 weken na een initiële observatieperiode van 4 weken. Tijdens de observatieperiode werd placebo gegeven en werden patiënten met een slechte therapietrouw of die geen symptomen hadden, uit het onderzoek verwijderd.

Resultaten

Het belangrijkste gemeten resultaat was verbetering van duizeligheid. Ketas (ibudilast) zag betere resultaten dan placebo binnen het gemeten resultaat. Het verbeteringspercentage van duizeligheid was:

- 50,0% (47/94) voor Ibudilast

- 18,7% (20/107) voor placebo

Bronchiale astma

De goedkeuring door het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan, van Ketas (ibudilast) voor bronchiale astma was gebaseerd op klinische studies, waaronder een dubbelblind onderzoek.

Resultaten

Het gemeten resultaat van de werkzaamheid was de mate van verbetering: van matig tot duidelijk, en licht tot duidelijk. De dubbelblinde klinische studie toonde aan dat Ketas (ibudilast) doeltreffend is voor de behandeling van bronchiale astma. Het verbeteringspercentage (%) was:

Totaal

- 41,4% matig tot opvallend

- 73,4% licht tot opvallend

ALS

De effecten van ibudilast op ALS-patiënten zijn geëvalueerd in experimentele modellen. Klinische proeven waren aan de gang op het moment dat de aanwijzing als weesgeneesmiddel werd toegekend.

Referenties:

Samenvatting van de productkenmerken [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, mei 2013.

EMA Orphan Designation: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Orphan Designation: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, geciteerd op 15/06/2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, geciteerd op 15/06/2018.

Wat is Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) is een verbinding die oorspronkelijk werd goedgekeurd voor de behandeling van leverziekten, hoewel onderzoek erop wijst dat het een bredere toepassing kan hebben, waaronder de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Tauroursodeoxycholic acid is een galzuur-taurineconjugaat dat is afgeleid van ursodeoxycholzuur. Galzuur wordt door de lever aangemaakt en in de galblaas opgeslagen en helpt bij de spijsvertering. Het speelt een rol als menselijke metaboliet, ontstekingsremmer, neuroprotectief middel, apoptoseremmer, cardioprotectief middel en middel voor behoud van botdichtheid.

Waar is Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) goedgekeurd?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) is in Italië goedgekeurd voor de behandeling van leverziekten. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) is niet goedgekeurd voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), maar kreeg van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een aanwijzing als weesgeneesmiddel voor ALS (EU, februari 2017).

Referenties:

Openbare samenvatting van het advies over de aanwijzing als weesgeneesmiddel [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., geciteerd op maart 2017.

Atto Completo [Ministerie van Volksgezondheid van Italië]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), geciteerd op november 2003.