Goedkeuringen

Hier is een overzicht van elk geneesmiddel om u en uw arts te helpen bij het nemen van een beslissing over de behandeling van Cystic Fibrosis: 

De Parkinsontherapie van Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), krijgt de goedkeuring van de FDA als add-on voor levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), waarvan is aangetoond dat het de progressie van ALS vertraagt, is nu goedgekeurd voor patiënten in China.

Orkambi en Symkevi zijn door het Scotland Medicines Consortium (SMC) afgewezen omdat zij concluderen dat de kosten zwaarder wegen dan de baten.

Vitrakvi (larotrectinib) aanbevolen door het CHMP voor goedkeuring in de EU.

Nieuwe huidkankermedicijnen zijn nu in de EU goedgekeurd voor volwassenen met een uitgezaaid of plaatselijk vergevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom.

Vyndaqel (tafamidis) is nu goedgekeurd in de V.S. nadat studie een verhoogd overlevingspercentage liet zien en de ziekenhuistijd verkortte als gevolg van hartgerelateerde problemen.

De goedkeuring voor de volgende fase van de klinische studies brengt ALS-patiënten een stap dichter bij de toegang tot nieuwe behandelingen waarvan is aangetoond dat ze het verloop van de ziekte vertragen.

Op basis van de veelbelovende resultaten van de klinische fase III-proeven heeft Health Canada besloten het gebruik van Kalydeco (ivacaftor) uit te breiden tot kinderen van 1 tot 2 jaar. 

Een recente klinische studie geeft aan dat Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) veilig en effectief dik, kleverig slijm kan losmaken voor kinderen van 6-11 jaar.

Fase III-studie toont aan dat Copiktra (duvelisib) een optie kan zijn voor patiënten met relapsed of refractaire chronische lymfocytische leukemie en kleine lymfocytische lymfeklieren.

Onpattro (patisiran) is een eersteklas behandeling die de progressie van erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) vertraagt.