Nusinersen (Spinraza)

Een medicijn voor ruggengraatspierontsteking

Vraag een gratis offerte aan

Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is een zeldzame genetische ziekte die de beweging en de spierkracht beïnvloedt. Nusinersen (dat de merknaam Spinraza heeft) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor kinderen en volwassenen met spinale spieratrofie (SMA). Nusinersen is geen genezing, maar het is aangetoond dat het de fysieke conditie en de kwaliteit van leven van patiënten verbetert.

Momenteel is het enige goedgekeurde medicijn voor
Spinale Musculaire Atrofie.

Nusinersen (Spinraza) is een goedgekeurde behandeling die hoop kan bieden voor sommige kinderen en volwassenen met Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Het is goedgekeurd voor gebruik in de VS, de EU, Brazilië, Japan, Zwitserland, Canada en Australië, onder andere. Klinische studies tonen aan dat dit geneesmiddel een positieve invloed kan hebben op het leven van kinderen en volwassenen met SMA. Hoewel het niet wereldwijd beschikbaar is, kunnen patiënten voor wie het niet toegankelijk is, dit geneesmiddel veilig en legaal in hun land importeren.

Wat is nusinersen (Spinraza)?

Dit medicijn is een injectie voor mensen met SMA. SMA beïnvloedt motorische neuronen en wordt verondersteld te worden veroorzaakt door veranderingen (mutaties) in de chromosomen van het DNA. Van Nusinersen (Spinraza) wordt verwacht dat ze het gedrag van dit gemuteerde DNA tegengaan, wat zou moeten helpen om de motorneuronen in stand te houden. Nusinersen (Spinraza) is de eerste en enige goedgekeurde behandeling die op deze manier werkt.

Meer informatie over kosten en levering

Wordt nusinersen (Spinraza) in mijn land vergoed?

Neem contact met ons op voor meer informatie over de vergoedingsmogelijkheden in uw land.


Hoe effectief is nusinersen (Spinraza)?

De effectiviteit van nusinersen (Spinraza) is getest in klinische studies. Deze klinische studies waren gericht op drie patiëntengroepen die op verschillende manieren werden getroffen: patiënten met infantiel-onset (Type 1) SMA, patiënten met later-onset (Type 2 en 3) SMA, en presymptomatische zuigelingen die waarschijnlijk Type 1 of 2 SMA ontwikkelen (gediagnosticeerd op basis van genetische tests).

Studie in infantiel-onset SMA

Deze eerste studie omvatte baby's die al tekenen van de ziekte vertoonden onder de leeftijd van 6 maanden. Klinische studies toonden aan dat zuigelingen die dit medicijn kregen verbeteringen vertoonden in de motorische mijlpalen, waaronder factoren als: het vermogen om te schoppen, het hoofd onder controle te houden, te zitten of te ontwijken (kruipen of bewegen). Deze mijlpalen werden niet bereikt door baby's die niet werden behandeld met dit geneesmiddel.

Definitieve analyse na 9 maanden

Verbetering

51%

Spinraza

versus
0%

Onbehandeld

Levend of geen ventilatie

61%

Spinraza

versus
32%

Onbehandeld

Voor meer details zie de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina.

Studie in de latere SMA

Kinderen in deze groep vertoonden tekenen van de ziekte na de leeftijd van 6 maanden (type 2 of 3). Individuen die nusinersen (Spinraza) nemen, hebben hun vermogen om bepaalde fysieke activiteiten te voltooien (gemeten met een test die HFMSE wordt genoemd) aanzienlijk vergroot. De toename werd gehandhaafd gedurende de gehele duur van de studie, die ongeveer 3 jaar bedroeg.

SMA later begonnen

Voor meer details zie de voorschrijvende informatie en referenties onderaan de pagina.

Studie bij zuigelingen met presymptomatische SMA

Bij dit lopende onderzoek waren 25 baby's betrokken die een genetische test hadden waaruit bleek dat ze SMA (type 1 of 2) hebben. Ze kregen het medicijn voordat ze symptomen van SMA hadden.

Uit de laatste gegevens blijkt dat de kinderen na meer dan 2 jaar (25,6 maanden) grote verbeteringen vertoonden ten opzichte van wat verwacht wordt voor onbehandelde kinderen met SMA type 1 of 2:

  • Alle baby's waren in leven en geen enkele had permanente ventilatie nodig.
  • Bij het laatste bezoek was de gemiddelde geregistreerde CHOP INTEND*-score 58,4 (van een maximale score van 64).
presymptomatische SMA

*De CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) meet de algemene motorische functie bij baby's met SMA.

Voor meer details zie de voorschrijvende informatie en referenties onderaan de pagina.

Welke bijwerkingen kan ik verwachten van
met nusinersen (Spinraza)?

De meest voorkomende bijwerkingen van nusinersen (Spinraza) zijn infecties van de onderste luchtwegen (luchtpijp, bronchiën en longen), koorts, verminderde of geblokkeerde stoelgang, hoofdpijn, braken, rugpijn en post-lumbaalpunctiesyndroom (een syndroom dat leidt tot lekkage van ruggenmergvloeistof).

Geneesmiddelen zoals nusinersen (Spinraza) blijken bij toediening tot ernstige reacties te leiden; zoals bloedingcomplicaties en schade aan de nieren, die acuut of zelfs dodelijk kunnen zijn.

Let op: dit is niet bedoeld als een uitgebreide handleiding. Raadpleeg uw behandelend arts en de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina voor alle details over de bijwerkingen.

Hoe wordt nusinersen (Spinraza) genomen?

Ingespoten in de vloeistof rond het ruggenmerg, in een standaarddosering van 12 mg.
De behandeling begint meestal met 4 doses verspreid over een periode van 2 maanden.
Een dosis van 12 mg elke 4 maanden daarna.
Genomen voor zolang de patiënt er baat bij heeft.
Hoe wordt nusinersen (Spinraza) genomen?
Let op: dit is niet bedoeld als een behandelplan. Voor een gepersonaliseerd behandelplan raadpleegt u uw arts.
Voor meer details kunt u ook de volledige voorschrijfinformatie onderaan de pagina raadplegen.

Hoe werkt nusinersen (Spinraza)?

SMA wordt veroorzaakt door mutaties (veranderingen) in het DNA.
Mutaties veroorzaken een tekort aan Survival Motor Neuron (SMN) proteïne.
Nusinersen (Spinraza) werkt om het gedrag van het SMN-eiwit te veranderen, zodat volledige SMN-eiwitten worden geproduceerd.
Dit bevordert het onderhoud van de motorneuronen.

Voor meer informatie over de werking van nusinersen (Spinraza) kunt u contact opnemen met uw arts of de voorschrijvingsinformatie onderaan de pagina raadplegen.
Dit is niet bedoeld als een uitgebreide wetenschappelijke uitleg.

Hoe kan ik nusinersen (Spinraza) krijgen?

Het kan zijn dat nusinersen (Spinraza) nog niet is goedgekeurd of beschikbaar is in uw land, wat kan betekenen dat u vertraging ondervindt bij de toegang tot dit geneesmiddel voor uzelf, uw patiënt of uw kind. We zijn hier om u te helpen.

Met een recept van de behandelend arts van de patiënt kan TheSocialMedwork u ondersteunen bij het verkrijgen van nusinersen (Spinraza) van buiten uw land. Ons team van apothekers en regelgevende deskundigen levert elke dag elders in de wereld goedgekeurde geneesmiddelen. Zij staan klaar om u te helpen bij het verkrijgen en leveren van nusinersen en begeleiden u bij elke stap van het proces. Wij adviseren patiënten altijd om hun zorgverzekering te vragen naar de terugbetaling van het geneesmiddel.

Vraag nu

Meer informatie over nusinersen (Spinraza)

Heeft u ondersteuning nodig?

Als u een patiënt met SMA bent of een kind met SMA heeft, wilt u misschien vragen stellen over het medicijn voor deze ziekte. Als u vragen wilt stellen over hoe u nusinersen (Spinraza) kunt krijgen, of over onze service in het algemeen, staat ons team van gekwalificeerde apothekers en deskundigen klaar om u te ondersteunen en te assisteren bij uw vragen. Ons team spreekt 17 verschillende talen en staat klaar om u te helpen.

Bedankt voor uw aanvraag, .

Een lid van ons Patiënten Support Team zal binnenkort contact met u opnemen.

Wie is TheSocialMedwork?

TheSocialMedwork maakt de nieuwste goedgekeurde medicijnen beschikbaar voor patiënten, ziekenhuizen en artsen over de hele wereld, op een manier die wettelijk is toegestaan. Wij kopen innovatieve geneesmiddelen in tegen de best mogelijke prijzen en zorgen voor een veilige en efficiënte levering. We hebben met succes geleverd aan meer dan 88 landen wereldwijd, en hebben al meer dan 11.000 artsen en patiënten ondersteund.

Meer informatie